Сибмама - о семье, беременности и детях

[пулярка]

резервный доктор в новосибирске есть но она в декрете
хорошо я подумаю над формулировками ты с дашей будешь общаться???

[Jennie77]

Дима, вот пока не будет укомплектован штат центра МВ - о лечении по стандартам не может быть и речи. ты правильно поставил это на первое место+привлечение спонсоров для приобретения оборудования, создания зала ЛФК для занятия кинезитерапией с детками больными МВ (виброжилеты, батуты и проч.)
В соответствии со стандартами больных нужно лечить и наблюдать не только в центре МВ, но и довести эти стандарты до поликлиник, в которых наблюдаются больные МВ, чтобы не было проблем с такими анализами, как бак-посев, биохимия, рентген и т.п. да, бывает и такое, отказы в проведении таких обычных обследований!
Квоты, бесспорно нужны. а не дают их потому, что после обследования в специализированный леч.учреждениях, больным будет назначено лечение, которое они ДОЛЖНЫ будут получать, в частности дорогостоящий ПУЛЬМОЗИМ, не дай Бог для нашей администрации дорогостоящие анитибиотки (тобрамицин, колимистин). вот и лечат здесь деток, как при царе Горохе. о кинезитерапии (которая ОЧЕНЬ И ОЧЕНЬ ВАЖНА при МВ - это мнение ведущих специалистов в этой области) не может быть и речи. будто это не часть лечение, а так - блажь. то же касается и витаминов.
Дмитрий, вы всё-таки решили создавать свою ассоциацию? с ассоциацией больных целиакией объединяться передумали?

_________________
Мужчины запомните! Нет такой идеальной женщины, которая ничего бы никогда не требовала от Вас! Даже резиновую подкачивать нужно)))

[пулярка]

да в 3 молоденькая

[Jennie77]

частенько бывает, что у детей МВ и целиакия сочетаются. так что надо подумать. либо свою, либо совместную. у них большая ассоциация. Дима, ты сам свяжешься по визитке, или как?

_________________
Мужчины запомните! Нет такой идеальной женщины, которая ничего бы никогда не требовала от Вас! Даже резиновую подкачивать нужно)))

[oscar]

Привет всем!!
Буду в НСК с 30-го по 11-е января, приезжаем со Стешей к родителям на Новый год!!
Предлагаю встретиться, познакомиться,пообщаться. Могу привезти разные методички,буклеты и т.п.

[Ирина Л.]

Молодая мама-одиночка (21 год) Лазарева Оксана Анатольевна нуждается в помощи и информации. Ее сын Ваня Лазарев (2 мес) болен муковисцидозом. Сейчас они находятся в обл. больнице. Контактный телефон у меня. Выхода в интернет у них нет.

[dda]

29 января в 9 часов состоится лекция Орлова А.В. (Петербург) в Томске в НИИ Генетики (корпус на Московском тракте).
Тема лекций – новое в ингаляционной терапии, перспективы лечения МВ, новые гепатопротекторы, вопросы и ответы.

[Ирина Л.]

Здравствуйте, dda, спасибо, что передали информацию об Оксане

[oscar]

Приветствую всех!!
Орлов приезжает в Томск в первый раз. Я с ним разговаривала, когда была в Питере со Стешей. Он готов общаться с родителями из НСБ.
Дима, было бы здорово, если бы у тебя получилось поехать. Это того стоит. Орлов более доступен в общении чем московские доктора. И большой умница в МВ

[dda]

---------------------------

[Бриз]

Здравствуйте все и Юлия отдельно!
У нас был положительный результат по скриннингу в РД (85 нг/мл при норме до 70), положительный на Станиславского (42 при норме до 40), но потовый, слава богу, оказался отрицательный (37, при норме до 60). Его нам делали только один раз. И сразу сняли нас с учета. Правильно ли это? Романенко лично нас не смотрела, т.к. на тот момент была в Москве. Смотрела Попова И.В.
Всем ли обязательно делают трехкратно потовую пробу?
Jennie77, вас сняли с учета у Романенко или нет?
oscar, какие у вас были результаты по потовой пробе в цифрах, когда ставили отрицательный результат?
Бегущая по волнам, а вам один раз делали потовую? Вас сняли с учета? Какие у вас цифры?

[dda]

---------------------

[dda]

нашел релиз компании vertex. они ведут разработки препаратов по нашей теме. сегодня на родительсом собрании Наталья Юрьевна Каширская немного рассказывала о принципах работы этих препаратов и в каком направлении движется наука. конечно пока это всё в разработке, но вселяет определенную надежду. наиболее продвинулись по мутации G551D. это мутация очень редкая. и у нас в стране выявлены буквально единичные случаи. но и по мутации F508del (наиболее частая) идут определенные работы, хотя прогресс конечно меньше.
спасибо волонтеру Марине Молчановой, которая перевела релиз. перевод не официальный, но удобоваримый.
сразу кусочек про мутацию F508 del
Исследование комбинации VX-770 и VX-809
Vertex проводит клиническое испытание фазы 2а для оценки различных комбинированных режимов приема VX-770 и VX-809 у больных с двумя копиями мутации F508del. В первой части испытания будет оцениваться VX-809 (200 мг) или плацебо в качестве монотерапии в течение 14 дней и в сочетании с VX-770 (150 мг или 250 мг) или плацебо в течение 7 дней. Компания Vertex рассчитывает получить результаты первой части испытания в первом половине 2011 г.

Оригинал релиза здесь http://investors.vrtx.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=551869

далее перевод

Скрытый текст: Показать Клиническое испытание препарата VX-770 фазы 3 показало значительное и стойкое улучшение функции легких (ОФВ1) и других связанных с болезнью показателей у пациентов с определенным типом муковисцидоза - У больных, получивших лечение VX-770, среднее относительное улучшение функции легких составило 17% относительно исходного уровня по сравнению с получившими плацебо; cреднее абсолютное улучшение относительно исходного уровня составило 10.5% по сравнению с плацебо; измерения выполнены на сроках 24 и 48 недель - - С использованием VX-770 достигнуто значительное улучшение во всем основным вторичным конечным точкам: вероятность легочного обострения была снижена на 55%, заметно снизился уровень хлоридов пота, больные набрали в среднем по 7 фунтов веса - - Среди пациентов, получавших VX-770, реже происходило исключение пациентов из испытания ввиду неблагоприятных побочных эффектов - - На основании достигнутых результатов Vertex планирует подать заявку на регистрацию в США и Европе во второй половине 2011 г. – CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)—Сегодня Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) объявила о положительных результатах клинического испытания STRIVE фазы 3 препарата VX-770. Лекарство VX-770 разработано для перорального приема и воздействует на дефектный белок, являющийся причиной муковисцидоза (МВ). В испытании STRIVE оценивались больные с мутацией в гене CF, известной под названием G551D. В этом исследовании среди пациентов, получивших VX-770 (n=83), по сравнению с получавшими плацебо (n=78) наблюдалось существенное улучшение функции легких (объема форсированного выдоха за 1 сек, ОФВ1) на сроке 24 недели и сохранялось до срока 48 недель. Среди получавших VX-770 наблюдалось также существенное улучшение по всем вторичным конечным точкам на сроке 48 недель. Среднее абсолютное улучшение функции легких относительно исходного уровня среди получавших VX-770 по сравнению с плацебо составило 10.6% на сроке 24 недели (p<0.0001). На сроке 48 недель среднее абсолютное улучшение функции легких среди получавших VX-770 составило 10.5% (p<0.0001). Основной конечной точкой исследования было среднее абсолютное изменение расчетной ОФВ1 (функции легких) в процентах относительно исходного значения по сравнению с плацебо на сроке 24 недели. Результаты испытания показали, что среднее абсолютное улучшение функции легких относительно исходного значения по сравнению с плацебо на сроке 24 недели среди получавших VX-770 составило 10.6%. К сроку 48 недель среднее абсолютное улучшение функции легких среди получавших VX-770 составляло 10.5%. Сообщается также о весьма существенных улучшениях по основным вторичным конечным точкам исследования на сроке 48 недель. По сравнению с получавшими плацебо у пациентов, получавших VX-770, на 55% менее вероятными были легочные обострения (периоды ухудшения симптомов болезни, требующие лечения антибиотиками). Кроме того, эти пациенты набрали в среднем почти 7 фунтов (3.1 кг) веса за 48 недель. Среди получавших VX-770 в этом исследовании существенно снизилось количество соли в потовой жидкости (уровень хлоридов пота). Повышенный уровень хлоридов пота является диагностическим признаком МВ. Хлориды пота – маркер дисфункции белка CFTR, которая и представляет собой молекулярный механизм развития МВ. Сообщается также, что у пациентов, получавших VX-770, наблюдалось меньше респираторных симптомов. Неблагоприятные эффекты, которые на 5% чаще встречались среди получивших лечение VX-770 по сравнению с получавшими плацебо, включали в себя головные боли, инфекции верхних дыхательных путей, заложенность носа, сыпь, головокружения и присутствие бактерий в мокроте. Серьезные неблагоприятные эффекты, о которых сообщалось чаще всего, - легочные обострения (13% в группе, получавшей VX-770, и 33% среди получавших плацебо) и кровохарканье (1% в группе VX-770 и 5% в группе плацебо). Исключение из исследования из-за неблагоприятных событий в течение 48 недель происходило в группе, получавшей VX-770, реже, чем в плацебо-группе (1% по сравнению с 5%). «Попытка лечить основополающую причину муковисцидоза с помощью VX-770 привела к куда более заметному клиническому улучшению, чем мы рассчитывали, и послужит развитию совершенно нового подхода к лечению этой болезни,» – сказал Питер Мюллер, исполнительный вице-президент по научно-исследовательской работе и директор по науке компании Vertex. «По всем первичным и ключевым вторичным параметрам VX-770 в этом испытании показал лучший результат по сравнению с плацебо. Функция легких у пациентов улучшилась, они набрали вес, у них наблюдалось меньше респираторных симптомов, и их самочувствие стало существенно лучше. Так как эти данные очень важны и необходимость в новых, более эффективных лекарствах уже назрела, мы будем работать с регуляторными органами, чтобы найти способ добиться скорейшей регистрации VX-770 в качестве лекарства для пациентов с этим конкретным типом МВ». «Результаты испытания STRIVE внушают большую надежду всем больным МВ и научно подтверждают наше давнее убеждение, что именно терапия, направленная на основополагающий дефект при МВ, будет высокоэффективной при этой болезни», - сказал Роберт Дж. Биалл, президент и исполнительный директор Фонда поддержки больных муковисцидозом (Cystic Fibrosis Foundation). «Чтобы уничтожить эту болезнь, нужно сделать еще много, но это очень волнующие результаты, особенно для больных с мутацией G551D и членов их семей. Эти данные также внушают надежду, что подобные подходы к лечению помогут и другим людям, страдающим МВ». Всем больным, участвовавшим в испытании STRIVE (n=144) в продолжение всех 48 недель, включая и больных из плацебо-группы, было предложено получать VX-770 в рамках расширенного исследования, получившего название PERSIST. Все пациенты (n=77), завершившие испытание в группе, получавшей VX-770, а также все пациенты из плацебо-группы, кроме одного (n=67), выбрали участие в расширенном исследовании и согласились получать VX-770 в течение дополнительного срока до 96 недель или до официальной регистрации VX-770. STRIVE – одно из трех испытаний в программе регистрации VX-770. Vertex планирует представить результаты STRIVE в ходе презентации на предстоящей медицинской конференции. В программу регистрации VX-770 входят еще два испытания: испытание DISCOVER фазы 2 и испытание ENVISION фазы 3. Сегодня также сообщалось о результатах испытания DISCOVER. Результаты испытания ENVISION ожидаются в середине 2011 г. Vertex планирует представить заявку на регистрацию препарата в США и Европе во второй половине 2011 г. Препараты, разработанные Vertex для лечения МВ, были открыты в ходе сотрудничества с Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT) по открытию и разработке новых модуляторов CFTR. CFFT – некоммерческая аффилиированная компания Cystic Fibrosis Foundation по открытию и разработке лекарств. Права на разработку и коммерческое производство этих потенциальных лекарств по всему миру сохраняются за Vertex. Обзор основных данных, полученных в рамках испытания STRIVE В испытание STRIVE был включен 161 человек. Каждый участник получал не менее одной дозы VX-770 (в виде одной таблетки 150 мг) или плацебо дважды в день. Исследование было направлено на изучение эффективности VX-770 у больных хотя бы с одной копией мутации G551D CFTR. В качестве первичной конечной точки исследования рассматривалось среднее абсолютное изменение расчетного значения ОФВ1 (функции легких) на сроке 24 недели по сравнению с исходным значением. Функция легких оценивалась с помощью стандартного теста – измерения количества воздуха, которое человек может выдохнуть за одну секунду (объем форсированного выдоха за 1 сек, ОФВ1). Предварительные результаты: эффективность Функция легких: Сообщается об абсолютных и относительных изменениях функции легких. В качестве первичной конечной точки испытания STRIVE рассматривалось среднее абсолютное улучшение по сравнению с исходными значениями. Результаты фазы 3 для существующих лекарств, применяемых при МВ, и их маркировка обычно описывают относительное улучшение функции легких. Исходная функция легких в испытании STRIVE составляла 63.5% для пациентов из группы, получавшей VX-770, и 63.7% для контрольной группы, получавшей плацебо. Результаты исследования STRIVE показали, что пациенты, получавшие VX-770, продемонстрировали среднее абсолютное улучшение относительно исходного уровня по сравнению с плацебо, равное 10.6%, на сроке 24 недели (p<0.0001). Среднее абсолютное улучшение функции легких у больных, получавших VX-770, сохранялось на сроке 48 недель (10.5%; p<0.0001). При этом пациенты, получавшие VX-770, продемонстрировали 16.7-процентное относительное среднее улучшение функции легких от исходного уровня по сравнению с плацебо (p<0.0001) на сроке 24 недели, и этот результат сохранился на сроке 48 недель (16.9%; p<0.0001). Про оценке эффекта VX-770 на сроке 48 недель определялись дополнительные вторичные конечные точки. В их число входили следующие: Легочные обострения: У пациентов, получавших VX-770 в ходе испытания STRIVE, вероятность легочных обострений оказалась на 55% ниже, чем у получивших лечение плацебо до 48 недель. В течение 48 недель у 67% больных, получавших VX-770, не наблюдалось осложнений; среди получавших плацебо эта доля составляла 41%. Вес: У многих больных МВ есть проблемы с набором и поддержанием веса. Это связано с такими факторами, как питание, хронические инфекции и воспаление. В исследовании STRIVE пациенты, получавшие VX-770, набрали в среднем по 6.8 фунтов (3.1 кг) к сроку 48 недель по сравнению с исходным уровнем. В группе, получавшей плацебо, пациенты набрали в среднем 0.9 фунта (0.4 кг). Хлориды пота: Повышенное содержание хлоридов в поте – диагностический признак, характерный для всех больных МВ. Его непосредственная причина – недостаточная активность CFTR в эпителиальных клетках потовых протоков. Уровень хлоридов пота измеряется в ходе стандартного теста. У больных МВ уровень хлоридов пота обычно превышает 60 ммоль/л при норме до 40 ммоль/л. Снижение уровня хлоридов пота считают признаком улучшения функции CFTR. В испытании STRIVE исходный уровень хлоридов пота в обеих группах пациентов составлял около 100 ммоль/л. Статистически значимое снижение измеряемого уровня хлоридов наблюдалось в группе пациентов, получавших VX-770, и не наблюдалось среди получавших плацебо. К 48 неделе средний уровень хлоридов пота у пациентов, получавших VX-770, был ниже 60 ммоль/л. Анкетирование пациентов: Анкета больного МВ, переработанный вариант (CFQ-R), - утвержденная форма сбора информации от пациентов, которая использовалась в этом исследовании для изучения влияния VX-770 на общее состояние здоровья, повседневную жизнь, субъективное самочувствие и симптомы. В одной из частей CFQ-R, названной «Респираторные проблемы», пациенты сообщают о таких симптомах, как кашель, заложенность, свистящее дыхание и другие респираторные симптомы. В данном испытании пациенты, получавшие VX-770, сообщали о статистически значимых и клинически важных улучшениях, касающихся респираторных симптомов (одна из вторичных конечных точек испытания). Результаты исследования DISCOVER Vertex сегодня также объявила о результатах исследования DISCOVER фазы 2, которое направлено главным образом на получение дополнительных данных о безопасности VX-770 и является частью программы регистрации. В испытание DISCOVER было набрано 140 пациентов с двумя копиями мутации F508del, которая препятствует транспорту белка CFTR к месту его нормальной локализации на поверхности клеток. У большинства пациентов с МВ есть по крайней мере одна копия мутации F508del. Основными конечными точками испытания DISCOVER были безопасность и абсолютное изменение функции легких относительно исходного уровня в течение 16 недель. Неблагоприятные события в группах пациентов были приблизительно одинаковыми. В число неблагоприятных событий, наблюдавшихся в получавшей VX-770 группе чаще (≥5%), чем в плацебо-группе, входили кашель, тошнота, сыпь и контактный дерматит. Ни одно из этих событий не было серьезным и не привело к прерыванию приема VX-770. Результаты испытания DISCOVER будут представлены для сообщения на предстоящей медицинской конференции. Исходное среднее значение функции легких (ОФВ1) составляло 79.7% в группе, получавшей VX-770, и 74.8% в плацебо-группе. Результаты испытания DISCOVER показали, что у пациентов, получавших VX-770, среднее абсолютное улучшение на сроке 16 недель относительно исходного уровня по сравнению с плацебо составило 1.6% (p=0.25). Это улучшение было статистически незначимым и не было сочтено клинически важным. Также результаты исследования показали на сроке 16 недель среднее относительное улучшение функции легких от исходного уровня, равное 2% в сравнении с плацебо. Среди получавших VX-770 среднее уменьшение уровня хлоридов пота в сравнении с плацебо на сроке 16 недель составило 2.9 ммоль/л. Это улучшение было статистически значимым, но небольшим (p<0.04). «На основании результатов испытания DISCOVER мы продолжаем считать, что комбинация «усилителя» (potentiator) и корректора может стать оптимальной для лечения пациентов с двумя копиями мутации F508del», - говорит Роберт Кауфман, первый вице-президент и главный медицинский специалист компании Vertex. «Позднее в этом году мы рассчитываем получить результаты первого исследования, где будет оцениваться воздействие комбинации VX-770 и VX-809 на эту группу больных МВ». Исследование ENVISION В дополнение к испытаниям STRIVE и DISCOVER проводится третье испытание, названное ENVISION, где оценивается действие VX-770 на детей в возрасте от 6 до 11 лет, имеющих хотя бы одну копию мутации G551D. Результаты испытания ENVISION предполагается получить в середине 2011 г. Исследование комбинации VX-770 и VX-809 Vertex проводит клиническое испытание фазы 2а для оценки различных комбинированных режимов приема VX-770 и VX-809 у больных с двумя копиями мутации F508del. В первой части испытания будет оцениваться VX-809 (200 мг) или плацебо в качестве монотерапии в течение 14 дней и в сочетании с VX-770 (150 мг или 250 мг) или плацебо в течение 7 дней. Компания Vertex рассчитывает получить результаты первой части испытания в первом половине 2011 г. О белке CFTR – регуляторе трансмембранной проводимости Муковисцидоз возникает при дефектном или отсутствующем белке CFTR. В результате ухудшается транспорт ионов через клеточные мембраны, в том числе в легких, и происходит накопление аномально густой, липкой слизи, которое приводит к хроническим легочным инфекциям и прогрессирующему поражению легких. У больных с мутацией G551D молекулы белка CFTR присутствуют на поверхности клеток, но не функционируют нормально. Действие VX-770, известного как «усилитель» (potentiator), направлено на улучшение функции дефектного белка CFTR путем повышения «пропускающей активности» CFTR по достижении им поверхности клетки, то есть способности транспортировать ионы через клеточную мембрану. У больных с мутацией F508del белок CFTR не достигает клеточной поверхности в нормальных количествах. Действие VX-809, известного как «корректор» CFTR, направлено на улучшение функции CFTR путем повышения его количества на поверхности клеток. О муковисцидозе Муковисцидоз (МВ, кистозный фиброз) – жизнеугрожающее генетическое заболевание, которым страдает около 30,000 людей в США и около 70,000 во всем мире. В настоящее время средняя ожидаемая продолжительность жизни больных МВ составляет около 37 лет. В соответствии с 2008 Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry Annual Data Report, приблизительно 4% всех людей с МВ в США имеют хотя бы оодну копию мутации G551D, 48% всех людей с МВ в США имеют две копии мутации F508del, а еще 39% имеют одну копию мутации F508del. Чтобы получить дальнейшую информацию о клинических испытаниях VX-809 и VX-770, посетите сайт www.clinicaltrials.gov или http://www.cff.org/clinicaltrials. История сотрудничества с Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT) Vertex начал работу по своей программе исследований МВ в 1998 г. Это была часть сотрудничества с CFFT, некоммерческой организацией по открытию и разработке лекарств, аффилиированной с Фондом поддержки больных муковисцидозом (Cystic Fibrosis Foundation). Соглашение между Vertex and CFFT было расширено в 2000 и затем в 2004 г., а в марте 2006 г. началось сотрудничество с целью ускоренной разработки VX-770. В дополнение к сотрудничеству в разработке VX-770 в январе 2006 г. начали расширенное исследовательское сотрудничество, направленное на разработку новых препаратов-корректоров. Компания Vertex получила около 75 миллионов долларов от CFFT для поддержки исследовательских работ в области МВ. О Фонде помощи больным муковисцидозом (Cystic Fibrosis Foundation) Cystic Fibrosis Foundation – ведущая организация, занимающаяся поиском методов лечения муковисцидоза. Этот фонд финансирует больше исследований в области МВ, чем какая-либо другая организация, и использование почти всех лекарств от МВ, применяемые сейчас, стало возможным благодаря поддержке этого фонда. Фонд располагается в г. Бетесда, штат Мэриленд. Также этот фонд поддерживает национальную сеть пунктов помощи, которая признана Национальным институтом здоровья (National Institutes of Health) в качестве образца медицинской помощи при хроническом заболевании. О компании Vertex Компания Vertex открывает новые возможности в медицине. Наша цель – открытие, разработка и производство новых терапевтических препаратов, улучшающих жизнь людей при тяжелых заболеваниях. Специалисты Vertex совместно с другими исследователями работают над поиском новых лекарств, позволяющих излечивать или существенно улучшать результаты лечения таких болезней, как гепатит С, муковисцидоз, эпилепсия и другие жизнеугрожающие заболевания. Vertex была основана более 20 лет назад в Кембридже, штат Массачусеттс. Сейчас мы проводим исследования в США, Великобритании и Канаде. Замечание по поводу заявлений о перспективах Этот пресс-релиз содержит заявления о перспективах согласно определению Private Securities Litigation Reform Act (1995), включая следующее: (1) планы Vertex подать регистрационную заявку в США и Европе во второй половине 2011 г.; (2) поддержку совершенно нового подхода к лечению муковисцидоза в этом исследовании; (3) планы работы с регуляторными органами с целью быстрейшей регистрации VX-770; (4) надежду, что подобный подход к лечению, направленный на исправление дисфункции белка CFTR, вызванной отличными от G551D мутациями, поможет другим больным МВ; (5) планируемое представление результатов испытаний STRIVE и DISCOVER на предстоящих медицинских конференциях; (6) ожидание результатов испытания ENVISION к середине 2011 г.; (7) наше мнение, что сочетание усилителя (potentiator) и корректора может оказаться наилучшим методом лечения людей, имеющих две копии мутации F508del, и ожидание результатов испытания комбинаций VX-770 и VX-809 (фаза 2а) в первой половине 2011 г. Компания Vertex считает, что прогнозы в этом пресс-релизе изложены точно, однако есть ряд факторов, из-за которых фактические события или результаты могут отказаться отличными от этих прогнозов. Среди рисков и факторов неопределенности можно назвать непредвиденные задержки в работе Vertex; неблагоприятные будущие результаты ENVISION и различных продолженных испытаний VX-770 или менее благоприятные результаты, чем наблюдавшиеся до настоящего времени в STRIVE и других испытаниях; появление неожиданных побочных эффектов при более широких диапазонах дозировки VX-770 и VX-809; возможные требования более обширных данных по VX-770 со стороны регуляторных органов; возможное неблагоприятное влияние будущих клинических, конкурентных и других факторов на потенциал VX-770; возможный неуспех компании в разработке VX-770 или комбинированных режимов терапии со включением VX-770 и VX-809; а также другие риски, перечисленные в разделе «Факторы риска» в годовом отчете Vertex и квартальных отчетов (см. сайт компании www.vrtx.com). Vertex не берет на себя обязательств обновлять информацию, содержащуюся в этом пресс-релизе, по мере поступления новых данных. Скрыть

[dda]

----------------------

[dda]

June 9, 2011

Данные промежуточной фазы 2 показали, что сочетание VX-770 и VX-809 улучшает функцию дефектного белка являющегося причиной муковисцидоза у людей с наиболее часто встречающейся формой заболевания (F508del).

Снижение хлоридов пота на 13.17 ммоль/л в одной экспериментальной группе убеждает в необходимости дальнейшего исследования комбинированного подхода к лечению причины муковисцидоза.

Скрытый текст: Показать CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) объявила промежуточные результаты первой части второй фазы исследования, предназначенной для оценки нескольких схем сочетания VX-770 и VX-809, Vertex занимает лидирующее положение в разработке препаратов предназначенных для лечения дефектного белка являющегося причиной муковисцидоза (МВ). Этот белок, известный как трансмембранный регулятор муковисцидоза (CFTR), отвечает за регулирование потока ионов хлора по поверхности клетки, необходимых для увлажнения и очистки дыхательных путей. В первую часть исследования были включены и рандомизированы 62 человека с двумя копиями наиболее распространенной мутации в гене МВ, известной как F508del. У людей с мутацией F508del белок CFTR не достигает поверхности клеток в нормальных количествах, что приводит к накоплению слизи и других осложнений, которые могут привести к повреждениям легких. VX-809, известный как CFTR-корректор, разработан, чтобы помочь белкам достичь поверхности клеток, а VX-770, известный как CFTR-потенциатор, направлен на нормализацию функции белка как только он достигнет поверхности клетки. VX-770 and VX-809 были разработаны при поддержке Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc., некоммерческой аффилированной компании фонда Cystic Fibrosis Foundation. Права на разработку и коммерческое производство этих потенциальных лекарств по всему миру сохраняются за Vertex. В первой части исследования достигнуты два основных результата: (1) безопасность и переносимость комбинированной схемы и (2) влияние сочетания VX-770 и VX -809 на количество хлоридов пота, являющееся ключевым показателем функции CFTR-белка. Не зафиксировано никаких серьезных побочных явлений, побочные явления при сочетании дозировки в данной части исследования (14 день на 21-й день) был таким же, во время исследования монотерапии препаратом VX-809 (День 0 до 14). В группе, в которой оценивалось применение VX-809 (200мг) с последующим применением VX-770 (250 мг) в сочетании с VX-809, статистически значимое снижение хлоридов пота -13,17 ммоль / л (р <0,001) наблюдалось через 21 день по сравнению с исходным значением (день 0). В этой группе, снижение хлоридов пота -9,10 ммоль / л (р <0,001) наблюдалось после добавления VX-770 (250 мг) к VX-809 (200 мг) в течение семи дней (день от 14 до 21). Vertex намерена инициировать вторую часть этого исследования, в четвертом квартале 2011 года после завершения дополнительного анализа данных первой части исследования. Побочные явления, отмеченные в ходе исследования, чаще всего носили респираторный характер и наблюдались примерно у половины пациентов во всех группах. Один человек получавший VX-809 в качестве монотерапии прекратил лечение из-за увеличения респираторных симптомов в течение первых 7 дней исследования. "Эти данные открывают дверь к возможности лечения людей с наиболее распространенной формой муковисцидоза, через использование совместно двух лекарств, цель которых - дефектный белок, который вызывает заболевание", сказал Питер Мюллер, доктор наук, главный научный сотрудник и исполнительный вице-президент по глобальным исследованиям и развитию Vertex. "Мы с нетерпением ждем начала второй части этого исследования в конце этого года, что может помочь нам начать дальнейшее исследование гипотезы о том, что усиление функции CFTR может привести к значимым клиническим улучшениям для людей с муковисцидозом." "Миссией CF Foundation является поддержка разработки новых лекарственных средств для лечения муковисцидоза, которые улучшают качество жизни больных", сказал Роберт Дж. Билл, доктор наук, президент и исполнительный директор CF Foundation. "Эти данные, дают важную информацию о новых возможностях для решения основного дефекта у людей с наиболее распространенной формой МВ". О второй фазе исследования Сегодня объявлены результаты первой части фазы 2 множественного, рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого испытания, которые позволят обосновать будущие клинические исследования. В первую часть исследование были включены 62 человека с МВ в возрасте от 18 лет и старше, имеющих две копии мутации F508del в гене CFTR. Основными задачами исследования были: оценить безопасность и переносимость, и влияние сочетания VX-770 и VX -809 на функцию CFTR, измеряемое уровнем хлоридов пота. В первой части исследования, было три терапевтических группы, в которых оценивали применение только VX-809 (200 мг) или плацебо в течение 14 дней, после чего VX-809 (200 мг) в сочетании с VX-770 (150 мг или 250 мг) или плацебо в течение семи дней. Промежуточные результаты Безопасность: В первой части данного исследования, не было зарегистрировано никаких серьезных побочных явлений, а побочные явления наблюдаемые в течение 14-дневной части исследования, в котором VX-809 вводили в качестве монотерапии, была такими же как в течение последующей 7-дневной части, в которой VX-809 VX и-770 вводили в комбинации. Безопасность была основной конечной точкой исследования, и эти промежуточные результаты безопасности позволяют проводить дальнейшее клиническое исследование схем применения CFTR-потенциатора и CFTR-корректора. Хлориды пота: Второй основной целью исследования было влияние, оказываемое применением препаратов с 14 по 21 день исследования, на функцию CFTR-белка, измеряемое количеством хлоридов пота. Повышенное содержание хлоридов пота это диагностический признак, который проявляется у всех больных МВ и является прямым следствием нарушения работы CFTR-белка в эпителиальных клетках потовых протоков. Количество хлоридов пота измерялось с помощью стандартного теста. Больные МВ как правило, имеют повышенный уровень хлоридов пота - более 60 ммоль/л, у людей, которые не болеют МВ - менее 40 ммоль/л. Снижение уровня хлоридов пота считается маркером улучшения функции CFTR. В первой части данного исследования, исходный уровень хлоридов пота во всех трех группах был около 100 ммоль/Л. Статистически значимое снижение хлоридов пота -9,10 ммоль / л (р <0,001) наблюдалось после добавления VX-770 (250 мг) к VX-809 (200 мг) с 14 по 21-й день. У пациентов данной группы, получавших препараты по комбинированной схеме, произошло снижение уровня хлоридов пота на -13,17 ммоль/л по сравнению с исходным уровнем. У восьми из 17 в группе 2 было снижение уровня хлоридов пота, которое превысило -15,0 ммоль/л, в то время как у четырех из этих 17 пациентов было снижение уровня хлоридов пота, которое превысило -20,0 ммоль/л. У четырех из 21 пациентов в этой группе не удалось проанализировать данные, и они не были включены в анализ данных (п = 17). Во всех лечебных группах, пациенты вернулись к исходному уровню после завершения применения VX-809 и VX-770. Vertex намеревается начать вторую часть фазы 2 данного исследования в четвертом квартале 2011 года по завершении дополнительного анализа данных из первой части исследования. Как и в первой части, во второй части исследования будут оцениваться различные дозы комбинации VX-770 и VX-809. Внимание будет сосредоточно на действии данной комбинации на показатели хлоридов пота. Вторая часть исследования планируется также для оценки длительных периодов применения комбинации препаратов VX-770 и VX-809. О CFTR и CFTR-модуляторах МВ вызван дефектом или отсутствием белков трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR), что приводит к плохому потоку ионов через клеточные мембраны, в том числе в легких, вызывая накопление аномально густой, липкой слизи, что приводит к хронической инфекции легких и их прогрессирующему повреждению. У больных с мутацией F508del, которая является наиболее распространенной формой мутации, CFTR-белки не достигают поверхности клеток в нормальных количествах. Как CFTR-корректор, VX-809 направлен на повышение CFTR-функции за счет увеличения движения CFTR к поверхности клеток. После того как эти CFTR-белки достигают поверхности клетки, действие CFTR-потенцирующего средства VX-770 направлено на дальнейшее повышение функции белков путем увеличения их способности транспортирования ионов через клеточную мембрану. О муковисцидозе МВ - угрожающее жизни генетическое заболевание, которым страдают около 30000 человек в Соединенных Штатах и 70000 человек по всему миру. На сегодняшний день прогнозируемая средняя продолжительность жизни больного МВ составляет около 36 лет. По данным ежегодного отчета регистра пациентов фонда Cystic Fibrosis Foundation за 2008 год, примерно 48 процентов от общего числа больных МВ в Соединенных Штатах имеют две копии мутации F508del и дополнительно 39 процентов от общего числа больных МВ имеют одну копию мутации F508del. Люди, заинтересованные в более подробной информации о клинических испытаниях VX-809 или VX-770 могут посетить сайты www.clinicaltrials.gov or http://www.cff.org/clinicaltrials. История сотрудничества с Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT) Vertex начала свою исследовательскую программу по МВ в 1998 году как часть сотрудничества с CFFT (аффилированная некоммерческая структура Cystic Fibrosis Foundation по исследованию и разработке лекарственных средств). С 2000 по 2006 год, Vertex и CFFT изменили и расширили сотрудничество в четыре раза для поддержки ускоренного открытия и разработки VX-770 VX-и 809. В апреле 2011 года Vertex и CFFT продолжили дальнейшее расширение сотрудничества в целях поддержки деятельности в области развития VX-661 (второй корректор Vertex), и открытия и развития нового поколения корректоров. В рамках этого сотрудничества, Vertex получила около 75 млн.долларов от CFFT на исследования и разработки для лечения МВ. О Cystic Fibrosis Foundation Cystic Fibrosis Foundation является мировым лидером в поиске лекарства от муковисцидоза.Фонд финансирует больше исследований по МВ, чем любая другая организация, и создание почти каждого препарата по лечению МВ, на сегодняшний день, стало возможным благодаря поддержке Фонда. Базирующийся в Bethesda, штат Мэриленд, Фонд также поддерживает и аккредитует национальную сеть центров помощи, которая была признана Национальным институтом здоровья, как модель оказания помощи при хроническом заболевании. CFF - некоммерческая организация финансируемая за счет благотворительных пожертвований. Дополнительную информацию можно найти на сайте www.cff.org. О Vertex Vertex создает новые возможности в медицине. Наша команда открывает, разрабатывает и коммерциализирует инновационные терапевтические препараты, улучшающие жизнь людей при тяжелых заболеваниях. Специалисты Vertex совместно с другими исследователями работают над поиском новых лекарств, позволяющим излечивать или существенно улучшать результаты терапии таких болезней как гепатит С, муковисцидоз, эпилепсия и другие жизнеугрожающие заболевания. Vertex была основана более 20 лет назад в Кембридже, штат Массачусеттс. Сейчас мы проводим исследования в США, Великобритании и Канаде. Пресс-релизы Vertex доступны на сайте www.vrtx.com. Замечание по поводу заявлений о перспективах Этот пресс-релиз содержит заявления о перспективах, включая следующее: (1) предварительные данные первой части клинических испытаний поддерживают дальнейшую оценку комбинированного подхода к лечению причины муковисцидоза; (2) намерение начать вторую часть клинических испытаний в четвертом квартале 2011 года после завершения дополнительного анализа данных из части 1; (3) возможность лечения людей с наиболее распространенной формой МВ, используя два лекарства вместе, цель которого, дефектный белок вызывающий заболевание; (4) гипотезу, что улучшенная функция CFTR может привести к значимым клиническим улучшениям для людей с МВ; (5) ожидания Vertex, касающиеся плана второй части клинических испытаний; и (6) препарат VX-809 направлен на повышение функции CFTR путем увеличения движения CFTR к поверхности клеток. Хотя компания Vertex считает, что прогнозы в этом пресс-релизе изложены точно, однако есть ряд факторов, из-за которых фактические события или результаты могут оказаться отличными от этих прогнозов. Эти риски и неопределенности включают, среди прочего, риск того, что усилия по разработке VX-809 в сочетании с VX-770 не смогут идти из-за технических, научных, коммерческих, финансовых и других причин, что клинические испытания могут развиваться не так как и планировалось, что дополнительные клинические испытания с участием VX-809 могут не показать данные, указывающие, что VX-809 является полезным для лечения муковисцидоза, что неблагоприятные события для VX-809 или VX -770 можно выявить в дальнейшем в ходе доклинических или клинических исследований, которые могут поставить дальнейшее развитие VX-809 или VX-770 под угрозу или отрицательно сказаться на терапевтической ценности VX-809 и/или VX-770, а также другие риски, перечисленные в разделе «Факторы риска» годового отчета Vertex и в ежеквартальных отчетах, доступных через веб-сайт компании www.vrtx.com. Vertex не берет на себя обязательств обновлять информацию, содержащуюся в этом пресс-релизе, по мере поступления новых данных. (VRTX - GEN) Vertex Pharmaceuticals Incorporated Investors Michael Partridge, 617-444-6108 or Lora Pike, 617-444-6755 or Matthew Osborne, 617-444-6057 or Media Zachry Barber and Dawn Kalmar, 617-444-6992 mediainfo@vrtx.com Source: Vertex Pharmaceuticals Incorporated News Provided by Acquire Media Скрыть

Оригинал пресс-релиза здесь.